FDA, Kistik Fibrozis için yeni bir ilacı onayladı..

fda-kistik-fibrozis-icin-yeni-bir-ilaci-onayladi

FDA'nın onayladığı "Trikafta" isimli ilaç, Vertex ilaç'ın bir ürünü.


25 Ekim 2019 14:19

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Kistik Fibrozis için Vertex İlaç'ın "Trikafta" isimli ilacını onayladı.

FDA, en yaygın Kistik Fibroz mutasyonu olan hastaları tedavi etmek için mevcut olan ilk üçlü kombinasyon tedavisi olan Trikafta'yı (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor) onayladı.

Trikafta, kistik fibroz popülasyonunun % 90'ını temsil ettiği tahmin edilen, kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geninde en az bir F508del mutasyonuna sahip kistik fibrozlu hastalar için onaylandı.

FDA'nın açıklaması özetle şöyle:

“FDA olarak yüksek inceleme standartlarımızı korurken, karmaşık hastalıklar için yeni tedavilerin gelişimini hızlandıracak yardımcı yöntemler arıyoruz. Bugünün dönüm noktası onayı, bu seçeneklerin bir kanıtı olup, daha önce hiçbir seçeneği olmayan ve kistik fibrozis topluluğunda başkalarına ek etkili bir terapiye erişmelerini sağlayan ergenler de dahil olmak üzere çoğu kistik fibroz hastaları için yeni bir tedavi olanağı sunmaktadır ”

Dr. Sharpless şöyle devam etti:

“Son birkaç yılda, kistik fibrozu tedavi etmek ve hastaların yaşam kalitesini iyileştirmek için tedavilerde kayda değer atılımlar gördük, ancak birçok kistik fibroz hastaları grubu onaylı tedavi seçeneklerine sahip değildi. Bu nedenle, yüksek standartlarımıza bağlı kalarak, bugünün onayını mümkün olan en verimli şekilde ilerletmek için öncelikli gözden geçirme, hızlı izleme, atılım terapisi ve yetim ilaç ataması dahil tüm mevcut programları kullandık.

FDA, karşılanamayan hasta ihtiyacı olan alanlarda, özellikle çocukları etkileyen hastalıklar için yeni tedavi seçeneklerini geliştirmeyi taahhüt etmektedir.  

Üç ilacın kombinasyonu

Nadir, progresif, hayatı tehdit eden bir hastalık olan kistik fibroz, akciğerlerde, sindirim kanalında ve vücudun diğer kısımlarında biriken kalın mukus oluşumuna neden olur. Ciddi solunum ve sindirim problemlerinin yanı sıra enfeksiyonlar ve diyabet gibi diğer komplikasyonlara yol açar. Kistik fibroz, CFTR genindeki mutasyonlardan kaynaklanan kusurlu bir proteinden kaynaklanır. CFTR geninin bilinen yaklaşık 2.000 mutasyonu olsa da, en yaygın mutasyon F508del mutasyonudur.

Trikafta, arızalı CFTR proteinini hedef alan üç ilacın bir kombinasyonudur. CFTR gen mutasyonu tarafından yapılan proteinin daha etkili bir şekilde çalışmasına yardımcı olur. Halen kusurlu proteini hedef alan mevcut tedaviler, kistik fibrozlu bazı hastalar için tedavi seçenekleridir, ancak çoğu hasta tedavi için uygun olmayan mutasyonlara sahiptir.

Trikafta, en az bir F508del mutasyonu olan 12 yaş ve üzerindeki kistik fibroz hastaları için etkili olan ve kistik fibrozlu popülasyonun % 90'ını veya ABD'de kabaca 27.000 kişiyi etkileyen ilk onaylı tedavidir."

Kaynak için tıklayınız


Facebookta paylaş Twitterda paylaş


Bu haberleri de okumak isteyebilirsiniz :

Okuyucu yorumları
Bu habere henüz yorum girilmemiştir.
Yorum yaz