FDA, Akdeniz anemisi için yeni bir ilacı onayladı..

fda-akdeniz-anemisi-icin-yeni-bir-ilaci-onayladi

FDA, Celgene İlaç'ın yeni Talasemi ilacı olan Reblozyl'i (luspatercept-aamt) onayladı..


12 Kasım 2019 16:07

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), düzenli kırmızı kan hücresi transfüzyonu (kan nakli) gerektiren beta talasemili erişkin hastalarda aneminin (kansızlığın) tedavisi için Reblozyl (luspatercept-aamt) adlı ilacı 8 Kasım 2019 tarihinde onayladı.

Luspatercept-amat'nin etkinliği, düzenli kırmızı kan hücresi transfüzyonu gerektiren beta talasemili 336 erişkin hastayı kapsayan çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma olan BELIEVE adlı klinik araştırmada değerlendirildi.

Hastalar 2:1 oranında luspatercept-aamt (224) veya plasebo (112) almak üzere randomize edildi (rastgele gruplara atandı). Luspatercept-aamt, transfüzyon gereksiniminde bir azalma gözlemlendiği sürece veya kabul edilemez toksisiteye (yan etki) kadar her 3 haftada bir deri altından uygulandı.

Primer etkinlik sonuç ölçüsü, 13. haftadan 24. haftaya kadar kan nakli ihtiyacını en az 2 ünite azalmasını ifade eden, transfüzyon yükünün %33 azalmasını başaran hastaların oranıydı. Luspatercept-aamt alan hastaların % 21.4'ü bu hedefe ulaşırken, plasebo alanların sadece % 4,5'i bu sonuca ulaştı.

Luspatercept-aamt uygulanan beta talasemi hastalarında en sık görülen yan etkiler (>% 10) baş ağrısı, kemik ağrısı, eklem ağrısı, yorgunluk, öksürük, karın ağrısı, ishal ve baş dönmesidir.

Önerilen başlangıç ​​dozu, subkutan enjeksiyonla 3 haftada bir 1 mg / kg'dir.

Beta talasemi nedir?

Beta talasemi anne ve babadan çocuklara kalıtsal olarak geçen, önlenebilir bir kan hastalığıdır. Türkiye’nin de içinde olduğu Akdeniz ülkelerinde önemli bir halk sağlığı sorunudur. Taşıyıcıların saptanması, genetik danışma ve doğum öncesi tanı konabilmesiyle engellenebilir bir hastalık olmasına rağmen, dünyada her yıl en az 365.000 talasemi hastası doğmakta ve tedavi görmektedir. Türkiye’de yaklaşık 1.300.000 talasemi taşıyıcısı ve 4.500 kadar talasemi hastası vardır.

Beta talasemi hastalığı ağır, tedavi düzgün sürdürülmezse yaşam süresini belirgin kısaltan ve yaşam kalitesini çok olumsuz etkileyen bir hastalıktır. Hastalığın tedavisi zordur ve maliyeti çok yüksektir. Talasemili bir hastanın yıllık tedavi maliyeti 10.000 dolar civarındadır. Bu nedenle, hastalıklı bireylerin doğmasını engellemek çok önemlidir ve gerekli koruyucu önlemlerin alınması devlet tarafından da desteklenmektedir.

Kaynak için tıklayınız


Facebookta paylaş Twitterda paylaş


Bu haberleri de okumak isteyebilirsiniz :

Okuyucu yorumları
Bu habere henüz yorum girilmemiştir.
Yorum yaz